Research 1 맞춤 치료의 길을 열다

교모세포종이라고 들어보셨나요? 가장 흔하게 발생하는 악성 뇌종양이지만, 치료가 가장 어려운 암 중 하나로 꼽힙니다. 환자마다 유전적 ·생물학적 특성이 다양해 같은 항암 치료에도 치료 반응이 제각각이기 때문이죠. 이러한 한계를 극복하기 위해 최근에는 환자 종양의 특성을 체외에서 그대로 재현하는 오가노이드(GBO)* 기반 정밀의료 플랫폼이 주목받고 있는데요.

* 오가노이드(GBO, Organoid): 줄기세포나 환자 조직으로부터 체외에서 배양해 만든 장기 유사체로, 실제 종양의 특성을 체외에서 재현할 수 있어 정밀의료 플랫폼으로 주목받고 있다.

여기서 KAIST 윤기준 교수, 충남대 김경환·김남식 교수, 아산병원 장세진 교수로 이루어진 공동연구팀이 환자 유래 교모세포종 오가노이드를 활용해 항암제 반응을 예측하고, 새로운 치료 전략까지 탐색할 수 있는 정밀의료 플랫폼을 개발했습니다. 이는 환자의 종양을 재현한 뒤, 실제 환자에게 가장 효과적인 치료 전략을 사전에 예측할 수 있다는 장점이 있는데요. 연구팀은 미국 FDA 승인 약물 스크리닝을 통해 대체 항암제들의 항종양 효과를 확인했으며, 특히 lazertinib이 교모세포종의 새로운 치료 후보가 될 가능성도 확인했습니다.

• 환자 유래 교모세포종 오가노이드의 형광 염색 이미지

이번 연구는 교모세포종 환자에게 보다 정밀한 맞춤 치료를 제공할 수 있는 기반을 마련했다는 점에서 의미가 큽니다. 또한 항암제뿐 아니라 면역치료, 세포치료, 유전자치료 등 다양한 차세대 치료법의 효과를 사전에 평가할 수 있는 확장성을 갖춘 만큼, 앞으로 정밀의료 기반의 미래 암 치료를 실현하는 핵심 연구 플랫폼으로 활용될 것으로 기대됩니다.

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• 논문명 Patient-derived organoids predict personalized drug response and reveal alternative therapeutic options in glioblastoma
• 등재 저널 Cell Reports Medicine(2026.6.12.)
• 연구 저자
  • 윤기준 교수(교신저자/KAIST)
  • 김경환 교수(교신저자/충남대학교)
  • 김남식 교수(교신저자/충남대학교)
  • 장세진 교수(교신저자, 아산병원/SG 바이오사이언스)
  • 박지수 연구원(제1저자/KAIST)
  • 메이유 규(Meiyu Qiu) 박사(제1저자/KAIST)
  • 서상희 연구원(제1저자/충남대학교)
• 연구 요약
  교모세포종 맞춤 치료를 위한 정밀의료 플랫폼 개발

  • 환자 유래 교모세포종 오가노이드를 활용해 항암제 반응을 예측하는 정밀의료 플랫폼을 개발했다.
  • FDA 승인 약물 스크리닝을 통해 대체 항암제들의 항종양 효과를 확인했다.

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Research 2 지방간염의 악순환 고리를 풀다

우리 몸의 ‘침묵의 장기’라 불리는 간. 별다른 증상 없이 질환이 진행되는 경우가 많아 꾸준한 관리가 중요합니다. 특히 전 세계적으로 환자가 늘고 있는 대사이상 지방간질환의 경우, 간경변과 간암으로 이어질 수 있는 ‘대사이상 지방간염 간섬유화*’로 진행되기도 하는데요. 문제는 환자의 생명과 직결되는 중요한 예후 인자임에도 간섬유화를 직접 억제하거나 되돌릴 수 있는 치료법이 아직 제한적이라는 점이죠.

* 대사이상 지방간염 간섬유화: 비만, 당뇨병, 고지혈증과 같은 대사질환으로 인해 간에 기름이 끼고 염증이 생기는 단계를 넘어, 간 조직이 딱딱하게 굳어가는 병적 상태를 의미한다.

새로운 표적을 찾는 연구가 시급한 상황, 가톨릭대학교 배시현, 성필수 교수 연구팀이 대사이상 지방간염 간섬유화를 악화시키는 세포 간 악순환 고리를 밝혀냈습니다. 연구팀이 주목한 것은 간 속 섬유아세포와 대식세포의 상호작용이었는데요. 간이 손상될 때 두 세포에서 THBS1이라는 특정 단백질이 급증하고, 이 단백질이 서로 나쁜 영향을 주고받도록 연결하며 염증과 섬유화를 더욱 촉진한다는 사실을 확인했습니다.

* 섬유아세포 : 우리 몸의 결합 조직을 구성하는 가장 흔한 세포로, 세포와 세포 사이를 채워주는 세포외기질(콜라겐 등)을 만들어내는 세포. * 대식세포 : 우리 몸의 선천 면역을 담당하는 세포로, 체내에 침입한 이물질 등을 집어삼켜 소화하는 면역세포. * THBS1 : 세포 외 기질을 조절하고, 조직의 손상이나 염증 발생 시 세포들이 서로 신호를 주고받도록 돕는 역할을 하는 단백질.

• THBS1 매개 섬유아세포-대식세포 상호작용에 의한
  대사이상 지방간염 간섬유화 악화 기전 및 THBS1 억제효과

그렇다면 두 세포 사이의 악순환 고리를 끊으면 어떻게 될까요? 연구팀은 THBS1의 신호를 차단하는 치료 약물을 투여한 결과, 간섬유화와 콜라겐 축적이 눈에 띄게 감소하고 염증 반응도 함께 완화되는 것을 확인했습니다. THBS1을 억제해 간섬유화와 염증을 동시에 완화할 수 있는 치료 가능성을 입증한 셈인데요. 이번 연구가 대사이상 지방간염 환자의 치료 전략 수립에 중요한 기반이 되길 바랍니다.

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• 논문명 Fibroblast- and Macrophage- Derived Thrombospondin-1 Orchestrates the Fibroinflammatory Niche in Metabolic Dysfuction-Associated Steatohepatitis-Induced Fibrosis
• 등재 저널 Diabetes and Metabolism Jornal(2026.6.10.)
• 연구 저자
  • 성필수 교수(교신저자/가톨릭대학교)
  • 배시현 교수(교신저자/가톨릭대학교)
  • 류재용 교수(교신저자/숭실대학교)
  • 조성우 박사과정생(제1저자/가톨릭대학교)
• 연구 요약
  대사이상 지방간염 간섬유화 완화 기전 규명

  • THBS1이 섬유아세포와 대식세포 간 상호작용을 매개해 염증과 간섬유화를 악화시키는 세포 간 악순환 기전을 규명했다.
  • THBS1 신호 억제를 통해 간섬유화와 염증 반응을 동시에 잡을 수 있는 가능성을 제시했다.

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Research 3 질병 유전자, AI가 콕 집어낸다

우리 몸속 수많은 유전자에는 질병의 원인을 밝힐 중요한 단서가 숨어 있습니다. 하지만 방대한 전사체(유전자 발현 데이터)가 쌓이고 있음에도, 이를 정밀하게 해석하여 질병의 원인을 정확히 가려내기란 쉽지 않은데요. 특히 기존 유전자 집합 분석법은 사전에 정의된 유전자 목록과 통계적 유의성에 의존하기 때문에 질병마다 나타나는 특이적인 발현 패턴을 충분히 설명하는 데 한계가 있었습니다. 이를 해결하기 위해 중앙대학교와 성균관대학교, 한양대학교 연구팀이 대규모 전사체 데이터를 기반으로 질병 연관 경로를 정밀하게 예측하는 인공지능 분석 기술 ‘세인트GSE(SaintGSE)’를 개발했습니다. 세인트GSE에는 설명 가능한 AI(XAI) 기법이 도입돼 질병 경로 예측 시 어떤 유전자를 결정적인 근거로 삼았는지, 그 기여도까지 수치화해 제시할 수 있는데요. 실제 세인트GSE를 골관절염과 천연물 처리 전사체 데이터에 적용한 결과, 질병이 발생하는 분자 기전을 정확히 해석할 뿐 아니라 치료 후보물질이 몸속에서 어떻게 작용하는지까지 효과적으로 탐색할 수 있었다고 합니다.

• SaintGSE의 학습 및 예측 프레임워크
• SaintGSE 예측 결과와 동물실험을 통한 천연물의 골관절염 완화 가능성 검증

이번 연구는 AI가 질병과 관련된 신호를 예측하는 데 그치지 않고, 질병의 원인이 되는 핵심 유전자까지 찾아낼 수 있는 새로운 분석 체계를 마련했다는 점에서 의미가 큽니다. 향후 환자 맞춤형 정밀의학 및 신약 개발의 효율을 한층 높일 수 있을 것으로 기대됩니다.

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• 논문명 SaintGSE: Transformer-based efficient and explainable gene set enrichment analysis
• 등재 저널 Osteoarthritis and Cartilage(2026.6.16.)
• 연구 저자
  • 윤성일 교수(교신저자/중앙대학교)
  • 양시영 교수(교신저자/성균관대학교)
  • 전민승 박사(제1저자/중앙대학교)
  • 남지호 박사(제1저자/성균관대학교)
  • 이민석 석사과정(공동저자/중앙대학교)
  • 조찬미 교수(공동저자/한양대학교)
• 연구 요약
  병인 찾고 신약 개발 돕는 AI 분석 체계 구축

  • 대규모 전사체 데이터를 기반으로 질병 연관 경로를 찾는 인공지능 분석 기술 세인트GSE를 개발했다.
  • 질병이 발생하는 분자 기전을 정확히 해석할 뿐만 아니라 치료 후보물질이 몸속에서 어떻게 작용하는지 분석할 수 있음을 확인했다.

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